被FDA叫停基因疗法试验 Rocket Pharma股价盘中暴跌逾60%
在一名患者死于严重并发症后，美国食品药品管理局(FDA)宣布暂停了生物制药公司Rocket Pharma的Danon病基因疗法关键2期临床试验。受此消息影响，周二Rocket Pharma股价盘中跌逾60%。
fda 基因疗法 p rocket rocketpharma 2025-05-28 03:15 9
基因疗法
突发！Rocket基因疗法致患者死亡，FDA紧急叫停临床试验
2025年5月27日，生物医药领域传来一则令人痛心的消息：Rocket Pharmaceuticals公司正在开展的Danon病基因疗法关键2期临床试验因患者死亡而被迫暂停。这一事件不仅为该公司的研发进程蒙上阴影，更引发了业界对基因治疗领域安全性及投资前景的广
全球最贵药物TOP10，基因疗法占了9个
近期，一款治疗皮肤病的基因疗法ZEVASKYN™以310万美元（约2200万元）的天价获批上市，单次治疗费用相当于一线城市一套豪宅的价格，而这仅是“天价药”冰山一角：全球最贵药物TOP10中，基因疗法霸占9席，价格从212万到425万美元不等，专攻罕见遗传病。
最新！全球最贵药物TOP10
近期，一款治疗皮肤病的基因疗法ZEVASKYN™以310万美元（约2200万元）的天价获批上市，单次治疗费用相当于一线城市一套豪宅的价格，而这仅是“天价药”冰山一角：全球最贵药物TOP10中，基因疗法霸占9席，价格从212万到425万美元不等，专攻罕见遗传病。
首款！百时美施贵宝单抗再获欧盟委员会批准；首款杜氏肌营养不良基因疗法最新数据公布
日前，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）宣布，欧盟委员会（EC）已批准新辅助欧狄沃（Opdivo，纳武利尤单抗）联合化疗，后续进行手术及辅助欧狄沃新辅助治疗的围手术期方案，用于治疗肿瘤PD-L1表达≥1%、高风险复发的可切除非小细胞肺癌（
2024年十大畅销基因疗法，仅3款销售额超1亿美元
好的一面——今年（ 截至 4 月中旬），有 5 家基因治疗公司累计完成 5.344 亿美元的风险投资，其中，表观基因组编辑疗法开发公司 Tune Therapeutics 在 1 月份获得了超过 1.75 亿美元的 B 轮融资，眼科基因疗法开发公司 Atsen
全球首例：罕见病宝宝接受定制基因疗法重获新生
研究人员在最新发表的论文中描述了这一病例，称这名来自宾夕法尼亚州克利夫顿海茨的婴儿 KJ・马尔多恩（KJ Muldoon）是首批通过个性化基因疗法获得成功治疗的案例之一。这种疗法旨在修复会导致半数患病婴儿夭折的关键性微小基因缺陷。尽管普及类似的个性化治疗尚需时
全球首例！罕见病宝宝接受定制基因疗法重获新生
研究人员在最新发表的论文中描述了这一病例，称这名来自宾夕法尼亚州克利夫顿海茨的婴儿KJ·马尔多恩（KJ Muldoon）是首批通过个性化基因疗法获得成功治疗的案例之一。这种疗法旨在修复会导致半数患病婴儿夭折的关键性微小基因缺陷。尽管普及类似的个性化治疗尚需时日
基因疗法“扫雷”白血病人获新生
2024年9月，22岁的小林(化名)在暨南大学第一附属医院完成CAR-T细胞回输。此前，她因急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)复发陷入绝境——常规化疗失效，髓外病灶难以控制。这一次，中国原研CAR-T让她重获新生：28天骨髓流式检测MRD(微小残留病灶)转阴，
NEJM：Danon病治疗新突破，新型基因疗法或可改善多个心功能指标丨AHA 2024
当地时间11月16日-18日，2024年美国心脏协会科学年会（2024 AHA）在芝加哥以线下+线上结合的方式盛大召开。会议期间，在“FS.05 特色科学-淀粉样变性、肥厚型心肌病和Danon型心肌病：靶向治疗和特定人群”专场发布了一项RP-A501用于Dan
DMD基因疗法积极临床结果公布，明年启动关键性试验
Genethon日前公布了在研基因疗法GNT-0004在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的国际性多中心一体化1/2/3期临床试验中的1/2期剂量递增部分的积极结果。基于这些结果，该公司计划于2025年第二季度在欧洲启动关键性临床试验，并在美国开展相关研究。该一体
布局基因疗法！诺华达11亿美元收购交易
诺华（Novartis）今日宣布以总额11亿美元收购临床前阶段生物技术公司Kate Therapeutics。诺华预计此次收购将显著增强该公司在基因疗法和神经科学创新领域的战略布局。Kate Therapeutics的主要研发项目包括杜氏肌营养不良症（DMD）
FDA批准首个直接注射到大脑中的基因疗法
美国食品药品监督管理局（FDA）已对一种突破性的基因疗法给予快速通道批准，该疗法用于治疗一种罕见的遗传疾病，称为芳香族 L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症。